För första gången har Huntingtons sjukdom behandlats framgångsrikt med en ny genterapi. Hos de 29 patienter som deltog i studien bromsades sjukdomsförloppet med 75 % tre år efter operationen.
Behandlingen innebär att man injicerar ett modifierat virus i hjärnan som frigör en DNA-sekvens som kan minska nivåerna av det muterade huntingtinproteinet, som är ansvarigt för nervcellsdöd. Ingreppet kräver 12–18 timmars MR-styrd neurokirurgi.
Resultaten visar att patienterna behöll sina kognitiva och motoriska funktioner längre, vilket hade en betydande inverkan på deras livskvalitet. Vissa kunde återgå till arbetet eller undvika att använda rullstol. De observerade biverkningarna var hanterbara och relaterade till tillfällig inflammation.
Enligt forskarna kan en enda behandling garantera livslånga fördelar, vilket också banar väg för förebyggande studier på friska bärare av den muterade genen.
Vill du läsa mer om den nya genterapin? Klicka här för att komma till artikeln